Usher-Syndrom Typ 3

Auch bekannt als: USH3

Eine seltene Ziliopathie, die in den ersten Lebensjahrzehnten zu fortschreitendem Hör- und Sehverlust und in einigen Fällen zu Gleichgewichtsstörungen führt. Bei der Geburt haben die Patienten ein normales Hörvermögen. Die Schwerhörigkeit tritt in der Regel in der späten Kindheit oder im Jugendalter nach der Sprachentwicklung auf. Eine hochgradige Schwerhörigkeit wird meist im mittleren Lebensalter diagnostiziert. Der Sehverlust durch Retinitis pigmentosa entwickelt sich ebenfalls in der späten Kindheit oder im Jugendalter. Die motorische Entwicklung verläuft im Allgemeinen normal, doch können im Erwachsenenalter vestibuläre Störungen auftreten.
Art der Erkrankung Klinischer Subtyp
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Jugendalter, Kindesalter
Prävalenz 1-9 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Denmark)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
ARSG CEP78 CLRN1 HARS1 MT-TS2

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Nyktalopie (Nyctalopia)
  • Abnormales Elektroretinogramm (Abnormal electroretinogram)
  • Hypopigmentierung der Iris (Iris hypopigmentation)
  • Stäbchen-Zapfen-Dystrophie (Rod-cone dystrophy)
  • Vestibuläre Hypofunktion (Vestibular hypofunction)
  • Visueller Verlust (Visual loss)
  • Abnorme Morphologie der Cochlea (Abnormal cochlea morphology)
  • Skotom (Scotoma)
  • Schallempfindungsschwerhörigkeit (Sensorineural hearing impairment)
Gelegentlich (29-5%)
  • Ängste (Anxiety)
  • Depression (Depression)
  • Abnorme Vestibularfunktion (Abnormal vestibular function)