Usher-Syndrom Typ 1

Auch bekannt als: USH1

Eine seltene Ziliopathie, die durch hochgradige angeborene Schwerhörigkeit, Retinitis pigmentosa und Störungen des Gleichgewichtsorgans gekennzeichnet ist. Retinitis pigmentosa führt zum Verlust des Sehvermögens und äußert sich in der Regel durch Nachtblindheit, fortschreitende Einschränkung des Gesichtsfeldes und verminderte Sehschärfe. Die für diese Form charakteristische vestibuläre Dysfunktion äußert sich in einer verzögerten motorischen Entwicklung, wobei die betroffenen Säuglinge länger brauchen, um selbständig zu sitzen und zu gehen. Später führt die vestibuläre Dysfunktion zu Schwierigkeiten bei Tätigkeiten, die ein Gleichgewicht erfordern.
Art der Erkrankung Klinischer Subtyp
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz 1-9 / 100 000 (Punktprävalenz, Denmark)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
CDH23 ESPN MYO7A PCDH15 USH1C USH1E USH1G USH1H USH1K

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Visueller Verlust (Visual loss)
  • Schallempfindungsschwerhörigkeit (Sensorineural hearing impairment)
  • Abnorme Morphologie der Cochlea (Abnormal cochlea morphology)
  • Stäbchen-Zapfen-Dystrophie (Rod-cone dystrophy)
  • Abnormales Elektroretinogramm (Abnormal electroretinogram)
  • Nyktalopie (Nyctalopia)
  • Skotom (Scotoma)
Häufig (79-30%)
  • Grauer Star (Cataract)
  • Peripherer Gesichtsfeldausfall (Peripheral visual field loss)
  • Ungleichgewicht des Gangbildes (Gait imbalance)
  • Motorische Verzögerung (Motor delay)
  • Abnorme Vestibularfunktion (Abnormal vestibular function)
  • Verzögerte Sprach- und Sprechentwicklung (Delayed speech and language development)
  • Verminderte Sehschärfe (Reduced visual acuity)
Gelegentlich (29-5%)
  • Depression (Depression)
  • Ängste (Anxiety)