Pantothenat-Kinase-assoziierte Neurodegeneration, klassische Form

Keine Beschreibung verfügbar.
Art der Erkrankung Klinischer Subtyp
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter, Kindesalter
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
Häufig (79-30%)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Blässe des Sehnervenkopfes (Optic disc pallor)
  • Kognitive Beeinträchtigung (Cognitive impairment)
  • Pigmentäre Retinopathie (Pigmentary retinopathy)
  • Muskelsteifheit (Muscle stiffness)
  • Abnormität der Zunge (Abnormality of the tongue)
  • Erhöhte Anfälligkeit für Frakturen (Increased susceptibility to fractures)
  • Generalisierte Dystonie (Generalized dystonia)
  • Dysphagie (Dysphagia)
  • Hyperreflexia (Hyperreflexia)
  • Stäbchen-Zapfen-Dystrophie (Rod-cone dystrophy)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Auge des Tigers - Anomalie des Globus pallidus (Eye of the tiger anomaly of globus pallidus)
  • Abnorme Körperhaltung (Abnormal posturing)
  • Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (Attention deficit hyperactivity disorder)
  • Zehenspitzen-Gang (Tip-toe gait)
  • Eisenanreicherung im Gehirn (Iron accumulation in brain)
  • Häufige Stürze (Frequent falls)
  • Unfähigkeit zu gehen (Inability to walk)
Gelegentlich (29-5%)
  • Aspirationspneumonie (Aspiration pneumonia)
  • Opisthotonus (Opisthotonus)
  • Husten (Cough)
  • Gewichtsverlust (Weight loss)
  • Maskenartige Fazies (Mask-like facies)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
Sehr selten (4-1%)
  • Blindheit (Blindness)
  • Seizure (Seizure)