Lissenzephalie Typ 1 mit Doublecortin (DCX)-Genmutation
Die Typ 1-Lissenzephalie mit Mutationen im Doublecortin (<i>DCX</i>)-Gen ist eine X-chromosomal-semidominante Erkrankung mit im männlichen Geschlecht schwerer ausgeprägter Intelligenzminderung und Krampfneigung.
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
X-chromosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kleinkindalter, Neugeborenenzeit, Kindesalter, Jugendalter
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Sprachliche Beeinträchtigung (Language impairment)
- Seizure (Seizure)
- Atypisches Verhalten (Atypical behavior)
- Kognitive Beeinträchtigung (Cognitive impairment)
Häufig (79-30%)
- Pachygyrie (Pachygyria)
- Generalisierter Krampfanfall (Generalisierte Anfälle) (Generalized-onset seizure)
- Beugekontraktur (Flexion contracture)
- Abnormaler Muskeltonus (Abnormal muscle tone)
- Agyria (Agyria)
- Zerebrale Lähmung (Cerebral palsy)
- Krämpfe im Kindesalter (Infantile spasms)
- Akinetischer Mutismus (Akinetic mutism)
- Fokal einsetzender Anfall (Focal-onset seizure)
- Schlechte grobmotorische Koordination (Poor gross motor coordination)
Gelegentlich (29-5%)
- Reizbarkeit (Irritability)
- Skoliose (Scoliosis)
- Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
- Hypsarrhythmie (Hypsarrhythmia)
- Atrophie der weißen Hirnsubstanz (Cerebral white matter atrophy)
- Erweiterung der Seitenventrikel (Lateral ventricle dilatation)
- Aufregung (Agitation)
- Dysphagie (Dysphagia)
- Erweiterung der Virchow-Robin-Räume (Dilation of Virchow-Robin spaces)
- Abnorme Morphologie des Nucleus caudatus (Abnormal caudate nucleus morphology)
- Hypoplasie des Corpus Callosum (Hypoplasia of the corpus callosum)
- Verzögerte Myelinisierung (Delayed myelination)
- Ansaugung (Aspiration)
- Autistisches Verhalten (Autistic behavior)
- Sekundäre Mikrozephalie (Secondary microcephaly)
- Epileptische Enzephalopathie (Epileptic encephalopathy)