Freeman-Sheldon-Syndrom

Auch bekannt als: Arthrogrypose, distale, Typ 2A, Freeman-Burian-Syndrom, Kraniokarpotarsale Dysplasie, Kraniokarpotarsale Dystrophie, Whistling-face-Syndrom

Ein angeborenes distales Arthogryposesyndrom mit Mikrostomie, charakteristischem Gesichtsausdruck ('Pfeifgesicht'), V- oder H-förmigem Kinn und ausgeprägten Nasolabialfalten. Die meisten Patienten haben einen Klumpfuß und angeborene Gelenkkontrakturen an Händen und Füßen. Es handelt sich um die schwerste Form der distalen Arthrogrypose.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Fehlbildungs-Syndrom
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Neugeborenenzeit, Vorgeburtlich
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
MYH3 NALCN

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Unterentwickelte Nasenflügel (Underdeveloped nasal alae)
  • Kinn Grübchen (Chin dimple)
  • Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
  • Nach unten verschobene Lidspalten (Downslanted palpebral fissures)
  • Abnormität des Gebisses (Abnormality of the dentition)
  • Gedeihstörung (Failure to thrive)
  • Steifheit der Gelenke (Joint stiffness)
  • Niedergedrückter Nasenkamm (Depressed nasal ridge)
  • Breiter Nasenrücken (Wide nasal bridge)
  • Äquinovarialis Talipes (Talipes equinovarus)
  • Wachstumsverzögerung (Growth delay)
  • Enger Mund (Narrow mouth)
  • Ulnarabweichung des Fingers (Ulnar deviation of finger)
  • Hypertelorismus (Hypertelorism)
  • Kamptodaktylie der Finger (Camptodactyly of finger)
  • Skoliose (Scoliosis)
Häufig (79-30%)
  • Schwerhörigkeit (Hearing impairment)
  • Kryptorchismus (Cryptorchidism)
  • Abnormität der Sprache oder Lautäußerung (Abnormality of speech or vocalization)
  • Tiefliegendes Auge (Deeply set eye)
  • Hypernasale Sprache (Hypernasal speech)
  • Kleinwüchsigkeit (Short stature)
  • Pränatale Bewegungsanomalien (Prenatal movement abnormality)
  • Ptosis (Ptosis)
  • Strabismus (Strabismus)
  • Bösartige Hyperthermie (Malignant hyperthermia)
  • Langes Philtrum (Long philtrum)
Gelegentlich (29-5%)
  • Fehlende Palmarfalte (Absent palmar crease)
  • Oligohydramnion (Oligohydramnios)
  • Hernie (Hernia)
  • Polyhydramnion (Polyhydramnios)