Fibrochondrogenesie

Eine seltene rhizomele Dysplasie, die durch ausgeprägte Gesichtsmerkmale (flaches Mittelgesicht, flache kleine Nase, nach vorne geneigte Nasenlöcher, tiefsitzende Ohren, hervorstehende Augen und kleiner Mund mit langer Oberlippe), deutlich verkürzte Gliedmaßen mit relativ normalen Händen und Füßen, kurze Rippen mit breiten Metaphysen und einen kleinen glockenförmigen Brustkorb mit hervorstehendem Bauch gekennzeichnet ist. Die Wirbelkörper sind flach, was in seitlichen Röntgenaufnahmen zu einem charakteristischen verengten Erscheinungsbild führt. Bei einigen Patienten wurden Gaumenspalte, Mikrognathie, gespaltene Zunge und Brachydaktylie mit einer gewissen Weichteil-Syndaktylie beobachtet. In den meisten Fällen handelt es sich um eine für Neugeborene tödliche Erkrankung. Betroffene Personen, die die Neugeborenenphase überleben, weisen eine schwere allgemeine Entwicklungsverzögerung, schwere Skelettdysplasie, hohe Kurzsichtigkeit und leichten bis mittelschweren Hörverlust auf.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
COL11A1 COL11A2

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Abnorme Morphologie der Diaphyse (Abnormal diaphysis morphology)
  • Abnorme Metaphysen-Morphologie (Abnormal metaphysis morphology)
  • Schmale Brust (Narrow chest)
  • Glockenförmiger Brustkorb (Bell-shaped thorax)
  • Proptosis (Proptosis)
  • Kurzer Hals (Short neck)
  • Rundes Gesicht (Round face)
  • Abnorme Rippen-Morphologie (Abnormal rib morphology)
  • Breite vordere Fontanelle (Wide anterior fontanel)
  • Breite Rippen (Broad ribs)
  • Brachydaktylie (Brachydactyly)
  • Abnorme Form der Wirbelkörper (Abnormal form of the vertebral bodies)
  • Kleinwüchsigkeit (Short stature)
  • Kurze Rippen (Short ribs)
Häufig (79-30%)
  • Enger Mund (Narrow mouth)
  • Tief angesetzte Ohren (Low-set ears)
  • Nach unten verschobene Lidspalten (Downslanted palpebral fissures)
  • Hypoplastischer Fingernagel (Hypoplastic fingernail)
  • Niedergedrückter Nasenrücken (Depressed nasal bridge)
  • Hypoplastische Skapulae (Hypoplastic scapulae)
  • Antevertierte Nasenlöcher (Anteverted nares)
  • Anomalie des Gehörs (Hearing abnormality)
  • Insuffizienz der Atemwege (Respiratory insufficiency)
  • Gaumenspalte (Cleft palate)
Gelegentlich (29-5%)
  • Mikromelie (Micromelia)
  • Hypertelorismus (Hypertelorism)
  • Plagiozephalie (Plagiocephaly)
  • Omphalozele (Omphalocele)
  • Kamptodaktylie der Finger (Camptodactyly of finger)