Fibrochondrogenesie

Eine seltene rhizomele Dysplasie, die durch ausgeprägte Gesichtsmerkmale (flaches Mittelgesicht, flache kleine Nase, nach vorne geneigte Nasenlöcher, tiefsitzende Ohren, hervorstehende Augen und kleiner Mund mit langer Oberlippe), deutlich verkürzte Gliedmaßen mit relativ normalen Händen und Füßen, kurze Rippen mit breiten Metaphysen und einen kleinen glockenförmigen Brustkorb mit hervorstehendem Bauch gekennzeichnet ist. Die Wirbelkörper sind flach, was in seitlichen Röntgenaufnahmen zu einem charakteristischen verengten Erscheinungsbild führt. Bei einigen Patienten wurden Gaumenspalte, Mikrognathie, gespaltene Zunge und Brachydaktylie mit einer gewissen Weichteil-Syndaktylie beobachtet. In den meisten Fällen handelt es sich um eine für Neugeborene tödliche Erkrankung. Betroffene Personen, die die Neugeborenenphase überleben, weisen eine schwere allgemeine Entwicklungsverzögerung, schwere Skelettdysplasie, hohe Kurzsichtigkeit und leichten bis mittelschweren Hörverlust auf.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
COL11A1 COL11A2

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Abnorme Form der Wirbelkörper (Abnormal form of the vertebral bodies)
  • Abnorme Rippen-Morphologie (Abnormal rib morphology)
  • Kleinwüchsigkeit (Short stature)
  • Brachydaktylie (Brachydactyly)
  • Rundes Gesicht (Round face)
  • Abnorme Morphologie der Diaphyse (Abnormal diaphysis morphology)
  • Abnorme Metaphysen-Morphologie (Abnormal metaphysis morphology)
  • Breite vordere Fontanelle (Wide anterior fontanel)
  • Schmale Brust (Narrow chest)
  • Glockenförmiger Brustkorb (Bell-shaped thorax)
  • Kurze Rippen (Short ribs)
  • Proptosis (Proptosis)
  • Kurzer Hals (Short neck)
  • Breite Rippen (Broad ribs)
Häufig (79-30%)
  • Nach unten verschobene Lidspalten (Downslanted palpebral fissures)
  • Hypoplastische Skapulae (Hypoplastic scapulae)
  • Enger Mund (Narrow mouth)
  • Insuffizienz der Atemwege (Respiratory insufficiency)
  • Gaumenspalte (Cleft palate)
  • Hypoplastischer Fingernagel (Hypoplastic fingernail)
  • Antevertierte Nasenlöcher (Anteverted nares)
  • Anomalie des Gehörs (Hearing abnormality)
  • Niedergedrückter Nasenrücken (Depressed nasal bridge)
  • Tief angesetzte Ohren (Low-set ears)
Gelegentlich (29-5%)
  • Mikromelie (Micromelia)
  • Omphalozele (Omphalocele)
  • Plagiozephalie (Plagiocephaly)
  • Kamptodaktylie der Finger (Camptodactyly of finger)
  • Hypertelorismus (Hypertelorism)