Fibrochondrogenesie

Eine seltene rhizomele Dysplasie, die durch ausgeprägte Gesichtsmerkmale (flaches Mittelgesicht, flache kleine Nase, nach vorne geneigte Nasenlöcher, tiefsitzende Ohren, hervorstehende Augen und kleiner Mund mit langer Oberlippe), deutlich verkürzte Gliedmaßen mit relativ normalen Händen und Füßen, kurze Rippen mit breiten Metaphysen und einen kleinen glockenförmigen Brustkorb mit hervorstehendem Bauch gekennzeichnet ist. Die Wirbelkörper sind flach, was in seitlichen Röntgenaufnahmen zu einem charakteristischen verengten Erscheinungsbild führt. Bei einigen Patienten wurden Gaumenspalte, Mikrognathie, gespaltene Zunge und Brachydaktylie mit einer gewissen Weichteil-Syndaktylie beobachtet. In den meisten Fällen handelt es sich um eine für Neugeborene tödliche Erkrankung. Betroffene Personen, die die Neugeborenenphase überleben, weisen eine schwere allgemeine Entwicklungsverzögerung, schwere Skelettdysplasie, hohe Kurzsichtigkeit und leichten bis mittelschweren Hörverlust auf.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
COL11A1 COL11A2

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Schmale Brust (Narrow chest)
  • Kurzer Hals (Short neck)
  • Abnorme Morphologie der Diaphyse (Abnormal diaphysis morphology)
  • Rundes Gesicht (Round face)
  • Kurze Rippen (Short ribs)
  • Brachydaktylie (Brachydactyly)
  • Abnorme Rippen-Morphologie (Abnormal rib morphology)
  • Glockenförmiger Brustkorb (Bell-shaped thorax)
  • Breite Rippen (Broad ribs)
  • Abnorme Metaphysen-Morphologie (Abnormal metaphysis morphology)
  • Breite vordere Fontanelle (Wide anterior fontanel)
  • Kleinwüchsigkeit (Short stature)
  • Proptosis (Proptosis)
  • Abnorme Form der Wirbelkörper (Abnormal form of the vertebral bodies)
Häufig (79-30%)
  • Tief angesetzte Ohren (Low-set ears)
  • Hypoplastische Skapulae (Hypoplastic scapulae)
  • Anomalie des Gehörs (Hearing abnormality)
  • Enger Mund (Narrow mouth)
  • Antevertierte Nasenlöcher (Anteverted nares)
  • Hypoplastischer Fingernagel (Hypoplastic fingernail)
  • Gaumenspalte (Cleft palate)
  • Niedergedrückter Nasenrücken (Depressed nasal bridge)
  • Insuffizienz der Atemwege (Respiratory insufficiency)
  • Nach unten verschobene Lidspalten (Downslanted palpebral fissures)
Gelegentlich (29-5%)
  • Omphalozele (Omphalocele)
  • Kamptodaktylie der Finger (Camptodactyly of finger)
  • Plagiozephalie (Plagiocephaly)
  • Mikromelie (Micromelia)
  • Hypertelorismus (Hypertelorism)