Fibrochondrogenesie
Eine seltene rhizomele Dysplasie, die durch ausgeprägte Gesichtsmerkmale (flaches Mittelgesicht, flache kleine Nase, nach vorne geneigte Nasenlöcher, tiefsitzende Ohren, hervorstehende Augen und kleiner Mund mit langer Oberlippe), deutlich verkürzte Gliedmaßen mit relativ normalen Händen und Füßen, kurze Rippen mit breiten Metaphysen und einen kleinen glockenförmigen Brustkorb mit hervorstehendem Bauch gekennzeichnet ist. Die Wirbelkörper sind flach, was in seitlichen Röntgenaufnahmen zu einem charakteristischen verengten Erscheinungsbild führt. Bei einigen Patienten wurden Gaumenspalte, Mikrognathie, gespaltene Zunge und Brachydaktylie mit einer gewissen Weichteil-Syndaktylie beobachtet. In den meisten Fällen handelt es sich um eine für Neugeborene tödliche Erkrankung. Betroffene Personen, die die Neugeborenenphase überleben, weisen eine schwere allgemeine Entwicklungsverzögerung, schwere Skelettdysplasie, hohe Kurzsichtigkeit und leichten bis mittelschweren Hörverlust auf.
Klassifikation & Codes
ICD-10 Q77.7
ICD-11 LD24.3
OMIM 228520
OMIM 614524
MONDO 0016068
UMLS C0265282
GARD 2321
MeSH C562524
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-dominant
Manifestationsalter
Neugeborenenzeit
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
COL11A1
COL11A2
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Abnorme Metaphysen-Morphologie (Abnormal metaphysis morphology)
- Schmale Brust (Narrow chest)
- Rundes Gesicht (Round face)
- Kurze Rippen (Short ribs)
- Breite vordere Fontanelle (Wide anterior fontanel)
- Kleinwüchsigkeit (Short stature)
- Kurzer Hals (Short neck)
- Abnorme Form der Wirbelkörper (Abnormal form of the vertebral bodies)
- Brachydaktylie (Brachydactyly)
- Glockenförmiger Brustkorb (Bell-shaped thorax)
- Abnorme Rippen-Morphologie (Abnormal rib morphology)
- Abnorme Morphologie der Diaphyse (Abnormal diaphysis morphology)
- Proptosis (Proptosis)
- Breite Rippen (Broad ribs)
Häufig (79-30%)
- Hypoplastische Skapulae (Hypoplastic scapulae)
- Hypoplastischer Fingernagel (Hypoplastic fingernail)
- Antevertierte Nasenlöcher (Anteverted nares)
- Nach unten verschobene Lidspalten (Downslanted palpebral fissures)
- Tief angesetzte Ohren (Low-set ears)
- Anomalie des Gehörs (Hearing abnormality)
- Enger Mund (Narrow mouth)
- Niedergedrückter Nasenrücken (Depressed nasal bridge)
- Gaumenspalte (Cleft palate)
- Insuffizienz der Atemwege (Respiratory insufficiency)
Gelegentlich (29-5%)
- Mikromelie (Micromelia)
- Plagiozephalie (Plagiocephaly)
- Hypertelorismus (Hypertelorism)
- Omphalozele (Omphalocele)
- Kamptodaktylie der Finger (Camptodactyly of finger)