Pseudohypoaldosteronismus, generalisierter, Typ 1
Ein schwerer Subtyp des Pseudohypoaldosteronismus Typ 1, der durch Salzverlust in mehreren Organen, einschließlich Niere, Dickdarm, Schweiß- und Speicheldrüsen, gekennzeichnet ist. Die Erkrankung beginnt in den ersten Lebenswochen mit schwerer Dehydratation, Erbrechen und Gedeihstörung in Verbindung mit Hyponatriämie, Hyperkaliämie und metabolischer Azidose sowie erhöhten Aldosteron- und Reninspiegeln. Es wird von keiner Remission berichtet, und die Patienten leiden unter wiederkehrenden lebensbedrohlichen Episoden von Salzverlust.
Art der Erkrankung
Klinischer Subtyp
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Neugeborenenzeit, Kleinkindalter
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Metabolische Azidose (Metabolic acidosis)
- Hyperkaliämie (Hyperkalemia)
- Glucocortocoid-unempfindlicher primärer Hyperaldosteronismus (Glucocortocoid-insensitive primary hyperaldosteronism)
- Abnormes zirkulierendes Aldosteron (Abnormal circulating aldosterone)
- Erhöhter zirkulierender Reninspiegel (Increased circulating renin level)
- Hyponatriämie (Hyponatremia)
Häufig (79-30%)
- Gedeihstörung im Säuglingsalter (Failure to thrive in infancy)
- Erbrechen (Vomiting)
- Wiederkehrende Infektionen der oberen und unteren Atemwege (Recurrent upper and lower respiratory tract infections)
- Hypovolämischer Schock (Hypovolemic shock)
- Dehydrierung (Dehydration)
Gelegentlich (29-5%)
- Herzrhythmusstörungen (Arrhythmia)
- Husten (Cough)
- Wiederkehrende Mandelentzündung (Recurrent tonsillitis)
- Atopische Dermatitis (Atopic dermatitis)
- Gewichtsverlust (Weight loss)
- Osteomyelitis (Osteomyelitis)
- Pustel (Pustule)
- Cholelithiasis (Cholelithiasis)
- Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
- Proportionaler Kleinwuchs (Proportionate short stature)
- Keuchen (Wheezing)