Mutilierende hereditäre sensorische Neuropathie mit spastischer Paraplegie
Auch bekannt als: HSAN mit spastischer Paraplegie, Mutilierende HSAN mit spastischer Paraplegie
Eine seltene genetisch bedingte neurologische Erkrankung, die durch das Auftreten einer progressiven sensorischen Neuropathie im Säuglings- oder Kindesalter in Verbindung mit spastischer Paraplegie und einer mutilierenden Akropathie gekennzeichnet ist. Die Patienten leiden an Spastizität der unteren Gliedmaßen und einem progressiven schweren sensorischen Verlust, der zu chronischen Geschwüren in den oberen und unteren Gliedmaßen führt. Elektrophysiologische Untersuchungen deuten auf eine axonale sensorische Neuropathie hin, und eine Nervenbiopsie zeigt eine Axonopathie mit Verlust von myelinisierten Nervenfasern aller Durchmesser sowie von unmyelinisierten Axonen.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kindesalter, Kleinkindalter
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
CCT5
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Abnormale Physiologie des autonomen Nervensystems (Abnormal autonomic nervous system physiology)
- Spastische Paraplegie (Spastic paraplegia)
- Hautgeschwür (Skin ulcer)
- Distale sensorische Beeinträchtigung in allen Modalitäten (Distal sensory impairment of all modalities)
- Gangstörung (Gait disturbance)
- Beeinträchtigtes Schmerzempfinden (Impaired pain sensation)
- Spastizität (Spasticity)
- Periphere Neuropathie (Peripheral neuropathy)
- Hyperreflexia (Hyperreflexia)
Häufig (79-30%)
- Progressive spastische Paraplegie (Progressive spastic paraplegia)
- Verlangsamte motorische Nervenleitgeschwindigkeit (Decreased motor nerve conduction velocity)
- Clonus (Clonus)
- Axonale sensorische Neuropathie (Sensory axonal neuropathy)
- Anomalien des Rückenmarks (Abnormality of the spinal cord)
- Babinski-Zeichen (Babinski sign)
- Distale Amyotrophie (Distal amyotrophy)
Gelegentlich (29-5%)
- Osteomyelitis des Fußes (Foot osteomyelitis)
- Akrale Ulzeration (Acral ulceration)