Spastische Paraplegie, autosomal-rezessive, Typ 5A
Auch bekannt als: SPG5A
Die autosomal-rezessive spastische Paraplegie Typ 5A ist eine Form der hereditären spastischen Paraplegie, die entweder durch einen reinen Phänotyp einer langsam progredienten spastischen Paraplegie der unteren Extremitäten mit Blasenfunktionsstörung und Pes cavus oder durch eine komplexe Präsentation mit zusätzlichen Manifestationen wie zerebellären Zeichen, Nystagmus, distaler oder generalisierter Muskelatrophie und kognitiven Beeinträchtigungen gekennzeichnet ist. Das Alter des Auftretens ist sehr variabel und reicht von der frühen Kindheit bis zum Erwachsenenalter. In der Magnetresonanztomographie des Gehirns können bei einigen Patienten eine Hyperintensität der weißen Substanz sowie eine Atrophie des Kleinhirns und des Rückenmarks festgestellt werden.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Jugendalter, Kindesalter
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Europa)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
CYP7B1
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Muskelschwäche der unteren Gliedmaßen (Lower limb muscle weakness)
- Spastische Paraplegie (Spastic paraplegia)
- Beeinträchtigung des Vibrationsempfindens (Impaired vibratory sensation)
- Babinski-Zeichen (Babinski sign)
- Spastizität der unteren Gliedmaßen (Lower limb spasticity)
Häufig (79-30%)
- Anomalien des Harnsystems (Abnormality of the urinary system)
- Pes cavus (Pes cavus)
- Abnorme Morphologie des Kleinhirns (Abnormal cerebellum morphology)
- Knöchelklonus (Ankle clonus)
- Abnorme Morphologie der weißen Hirnsubstanz (Abnormal cerebral white matter morphology)
- Amyotrophie der unteren Gliedmaßen (Lower limb amyotrophy)
Gelegentlich (29-5%)
- Truncus-Ataxie (Truncal ataxia)
- Ataxie der Gliedmaßen (Limb ataxia)
- Atrophie des Rückenmarks (Atrophy of the spinal cord)
Sehr selten (4-1%)
- Muskelschwäche der oberen Gliedmaßen (Upper limb muscle weakness)
- Schallempfindungsschwerhörigkeit (Sensorineural hearing impairment)
- Dysphagie (Dysphagia)
- Nystagmus (Nystagmus)
- Grauer Star (Cataract)
- Amyotrophie der oberen Gliedmaßen (Upper limb amyotrophy)
- Polyneuropathie (Polyneuropathy)
- Spastik der oberen Gliedmaßen (Upper limb spasticity)
- Dysarthrie (Dysarthria)
- Skoliose (Scoliosis)