Spastische Paraplegie, autosomal-rezessive, Typ 5A
Die autosomal-rezessive spastische Paraplegie Typ 5A ist eine Form der hereditären spastischen Paraplegie, die entweder durch einen reinen Phänotyp einer langsam progredienten spastischen Paraplegie der unteren Extremitäten mit Blasenfunktionsstörung und Pes cavus oder durch eine komplexe Präsentation mit zusätzlichen Manifestationen wie zerebellären Zeichen, Nystagmus, distaler oder generalisierter Muskelatrophie und kognitiven Beeinträchtigungen gekennzeichnet ist. Das Alter des Auftretens ist sehr variabel und reicht von der frühen Kindheit bis zum Erwachsenenalter. In der Magnetresonanztomographie des Gehirns können bei einigen Patienten eine Hyperintensität der weißen Substanz sowie eine Atrophie des Kleinhirns und des Rückenmarks festgestellt werden.
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Jugendalter, Kindesalter
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Beeinträchtigung des Vibrationsempfindens (Impaired vibratory sensation)
- Muskelschwäche der unteren Gliedmaßen (Lower limb muscle weakness)
- Babinski-Zeichen (Babinski sign)
- Spastizität der unteren Gliedmaßen (Lower limb spasticity)
- Spastische Paraplegie (Spastic paraplegia)
Häufig (79-30%)
- Pes cavus (Pes cavus)
- Anomalien des Harnsystems (Abnormality of the urinary system)
- Abnorme Morphologie des Kleinhirns (Abnormal cerebellum morphology)
- Amyotrophie der unteren Gliedmaßen (Lower limb amyotrophy)
- Knöchelklonus (Ankle clonus)
- Abnorme Morphologie der weißen Hirnsubstanz (Abnormal cerebral white matter morphology)
Gelegentlich (29-5%)
- Atrophie des Rückenmarks (Atrophy of the spinal cord)
- Truncus-Ataxie (Truncal ataxia)
- Ataxie der Gliedmaßen (Limb ataxia)
Sehr selten (4-1%)
- Nystagmus (Nystagmus)
- Amyotrophie der oberen Gliedmaßen (Upper limb amyotrophy)
- Skoliose (Scoliosis)
- Dysphagie (Dysphagia)
- Schallempfindungsschwerhörigkeit (Sensorineural hearing impairment)
- Muskelschwäche der oberen Gliedmaßen (Upper limb muscle weakness)
- Grauer Star (Cataract)
- Spastik der oberen Gliedmaßen (Upper limb spasticity)
- Polyneuropathie (Polyneuropathy)
- Dysarthrie (Dysarthria)