Spastische Paraplegie, autosomal-rezessive, Typ 5A

Auch bekannt als: SPG5A

Die autosomal-rezessive spastische Paraplegie Typ 5A ist eine Form der hereditären spastischen Paraplegie, die entweder durch einen reinen Phänotyp einer langsam progredienten spastischen Paraplegie der unteren Extremitäten mit Blasenfunktionsstörung und Pes cavus oder durch eine komplexe Präsentation mit zusätzlichen Manifestationen wie zerebellären Zeichen, Nystagmus, distaler oder generalisierter Muskelatrophie und kognitiven Beeinträchtigungen gekennzeichnet ist. Das Alter des Auftretens ist sehr variabel und reicht von der frühen Kindheit bis zum Erwachsenenalter. In der Magnetresonanztomographie des Gehirns können bei einigen Patienten eine Hyperintensität der weißen Substanz sowie eine Atrophie des Kleinhirns und des Rückenmarks festgestellt werden.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Jugendalter, Kindesalter
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Europa)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
CYP7B1

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Spastische Paraplegie (Spastic paraplegia)
  • Muskelschwäche der unteren Gliedmaßen (Lower limb muscle weakness)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
  • Beeinträchtigung des Vibrationsempfindens (Impaired vibratory sensation)
  • Spastizität der unteren Gliedmaßen (Lower limb spasticity)
Häufig (79-30%)
  • Amyotrophie der unteren Gliedmaßen (Lower limb amyotrophy)
  • Abnorme Morphologie der weißen Hirnsubstanz (Abnormal cerebral white matter morphology)
  • Abnorme Morphologie des Kleinhirns (Abnormal cerebellum morphology)
  • Anomalien des Harnsystems (Abnormality of the urinary system)
  • Pes cavus (Pes cavus)
  • Knöchelklonus (Ankle clonus)
Gelegentlich (29-5%)
  • Truncus-Ataxie (Truncal ataxia)
  • Atrophie des Rückenmarks (Atrophy of the spinal cord)
  • Ataxie der Gliedmaßen (Limb ataxia)
Sehr selten (4-1%)
  • Spastik der oberen Gliedmaßen (Upper limb spasticity)
  • Amyotrophie der oberen Gliedmaßen (Upper limb amyotrophy)
  • Grauer Star (Cataract)
  • Dysphagie (Dysphagia)
  • Skoliose (Scoliosis)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Schallempfindungsschwerhörigkeit (Sensorineural hearing impairment)
  • Nystagmus (Nystagmus)
  • Muskelschwäche der oberen Gliedmaßen (Upper limb muscle weakness)
  • Polyneuropathie (Polyneuropathy)