Spastische Paraplegie, autosomal-dominante, Typ 4

Auch bekannt als: SPG4, Spastische Paraplegie, autosomal-dominante, familiäre, Typ 2

Eine seltene Form der hereditären spastischen Paraplegie mit hoher intrafamiliärer klinischer Variabilität, die in den meisten Fällen als reiner Phänotyp mit Beginn im Erwachsenenalter (hauptsächlich in der 3. bis 5. Lebensdekade, kann aber in jedem Alter auftreten) mit fortschreitender Gangstörung aufgrund von beidseitiger Spastik und Schwäche der unteren Gliedmaßen sowie sehr leichter proximaler Schwäche und Harndrang charakterisiert ist. In einigen Fällen wird auch ein komplexer Phänotyp mit zusätzlichen Manifestationen einschließlich kognitiver Beeinträchtigung, zerebellärer Ataxie, Epilepsie und Neuropathie beobachtet. Ein schnellerer Krankheitsverlauf wird bei Patienten mit einem späteren Erkrankungsalter beobachtet.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Erwachsenenalter, Jugendalter, Kindesalter, Kleinkindalter
Prävalenz 1-9 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Portugal)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SPAST

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Harndrang (Urinary urgency)
  • Knöchelklonus (Ankle clonus)
  • Funktionelles motorisches Defizit (Functional motor deficit)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
  • Gesteigerte Reflexe (Brisk reflexes)
  • Spastizität der unteren Gliedmaßen (Lower limb spasticity)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Beeinträchtigtes Vibrationsempfinden an den Knöcheln (Impaired vibration sensation at ankles)
  • Muskelschwäche der unteren Gliedmaßen (Lower limb muscle weakness)
  • Steifheit der Beinmuskeln (Leg muscle stiffness)
Gelegentlich (29-5%)
  • Distale Amyotrophie (Distal amyotrophy)
  • Hyperreflexie der oberen Gliedmaßen (Hyperreflexia in upper limbs)
  • Funktionsstörung des Harnblasenschließmuskels (Urinary bladder sphincter dysfunction)
  • Kognitive Beeinträchtigung (Cognitive impairment)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Pes cavus (Pes cavus)
Sehr selten (4-1%)
  • Seizure (Seizure)
  • Ataxie (Ataxia)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)