Spastische Paraplegie, autosomal-dominante, Typ 4
Auch bekannt als: SPG4, Spastische Paraplegie, autosomal-dominante, familiäre, Typ 2
Eine seltene Form der hereditären spastischen Paraplegie mit hoher intrafamiliärer klinischer Variabilität, die in den meisten Fällen als reiner Phänotyp mit Beginn im Erwachsenenalter (hauptsächlich in der 3. bis 5. Lebensdekade, kann aber in jedem Alter auftreten) mit fortschreitender Gangstörung aufgrund von beidseitiger Spastik und Schwäche der unteren Gliedmaßen sowie sehr leichter proximaler Schwäche und Harndrang charakterisiert ist. In einigen Fällen wird auch ein komplexer Phänotyp mit zusätzlichen Manifestationen einschließlich kognitiver Beeinträchtigung, zerebellärer Ataxie, Epilepsie und Neuropathie beobachtet. Ein schnellerer Krankheitsverlauf wird bei Patienten mit einem späteren Erkrankungsalter beobachtet.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-dominant
Manifestationsalter
Erwachsenenalter, Jugendalter, Kindesalter, Kleinkindalter
Prävalenz
1-9 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Portugal)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SPAST
Symptome
Häufig (79-30%)
- Spastizität der unteren Gliedmaßen (Lower limb spasticity)
- Spastizität (Spasticity)
- Gesteigerte Reflexe (Brisk reflexes)
- Babinski-Zeichen (Babinski sign)
- Harndrang (Urinary urgency)
- Knöchelklonus (Ankle clonus)
- Steifheit der Beinmuskeln (Leg muscle stiffness)
- Funktionelles motorisches Defizit (Functional motor deficit)
- Muskelschwäche der unteren Gliedmaßen (Lower limb muscle weakness)
- Beeinträchtigtes Vibrationsempfinden an den Knöcheln (Impaired vibration sensation at ankles)
Gelegentlich (29-5%)
- Hyperreflexie der oberen Gliedmaßen (Hyperreflexia in upper limbs)
- Dysarthrie (Dysarthria)
- Pes cavus (Pes cavus)
- Distale Amyotrophie (Distal amyotrophy)
- Funktionsstörung des Harnblasenschließmuskels (Urinary bladder sphincter dysfunction)
- Kognitive Beeinträchtigung (Cognitive impairment)
Sehr selten (4-1%)
- Seizure (Seizure)
- Geistige Behinderung (Intellectual disability)
- Ataxie (Ataxia)